Pri­meur bij grens­over­stij­gend sa­men­wer­kings­pro­ject voor zeld­za­me spier­aan­doe­nin­gen

Bron foto: Maastricht UMC+

Een succesvolle samenwerking en het bundelen van kennis met de buurlanden Duitsland en België, heeft ertoe geleid dat het grensoverstijgend project GYM (Generate Your Muscle) een wereldprimeur kan afkondigen. Op woensdag 13 en donderdag 28 juli krijgen de eerste twee patiënten met een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling, gezonde lichaamseigen spierstamcellen toegediend. Het zijn de allereerste trials wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van dergelijke stamcellen voor het systemisch induceren van spiermassa. Het biedt hoop voor talloze patiënten in de zoektocht naar een behandeling voor erfelijke en vaak zeer zeldzame ziekten.

GYM

Generate Your Muscle (GYM) is een project dat tot stand is gekomen binnen het programma Interreg Euregio Maas-Rijn. Het betreft een samenwerkingsverband tussen de universiteiten van Aken – Luik – Hasselt – Leuven – Maastricht en Scannexus op het gebied van stamceltherapie voor zeldzame (spier)ziektes. Het project wordt gesteund door patiëntenorganisaties – en/of stichtingen die patiënten vertegenwoordigen, zoals de Stichting voor Sara.

Unieke trial

Binnen het project GYM willen de onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en –weefsel bevorderen. Het unieke van deze trial is dat de patiënten weliswaar een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling hebben, maar dat hun spierstamcellen het erfelijk defect vrijwel niet hebben. Deze stamcellen kunnen dus direct als therapie worden gebruikt. Deze klinische trial moet de veiligheid van de behandeling aantonen en zal een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep. Het doel van Generate Your Muscle is om de therapie na veiligheid vooral op effectiviteit te gaan testen bij patiënten met deze en andere erfelijke spieraandoeningen, waarbij zo nodig het erfelijk defect wel hersteld of gecompenseerd moet worden.

Een samenwerking over de grens

Generate Your Muscle wordt mogelijk gemaakt door een subsidie uit het Europese Interreg-programma. Onderzoekers van het Maastricht UMC+ werken hierbij samen met universiteiten in Hasselt, Luik en Leuven, met het universiteitsziekenhuis van Aken en met de bedrijven Scannexus en Kenko International. Daarnaast zijn er verschillende patiëntenorganisaties betrokken die strijden voor een gezondere toekomst voor patiënten van zeldzame ziekten. De provincie Limburg is partner in de vorm van co-financier, evenals verschillende patiëntenorganisaties. In totaal is er een onderzoeksbudget van 2,8 miljoen euro.

Interreg Euregio Maas-Rijn

Euregio Maas-Rijn is een van de 60 Interreg-gebieden in Europa. In deze grensgebieden worden subsidies beschikbaar gesteld om grensoverstijgende samenwerking te stimuleren. Het doel is het stimuleren van innovatie en duurzaamheid in grensregio’s en verminderen van hindernissen die de grenzen veroorzaken. We investeren in projecten rond innovatie, economie en sociale inclusie in de grensregio tussen Nederland, België en Duitsland. Provincie Limburg is één van de partnerregio’s van Interreg Euregio Maas-Rijn.

Bron: Provincie Limburg